Препарат Nexviazyme (аваглюкозидаза альфа) компании Sanofi может получить одобрение для применения у детей младшего возраста с болезнью Помпе после того, как исследование III фазы Baby-COMET достигло своей первичной конечной точки.
В одноручном открытом исследовании (NCT04910776) Nexviazyme достиг своей первичной конечной точки — доли не получавших ранее лечения педиатрических участников в возрасте шести месяцев и младше с инфантильной формой болезни Помпе (IOPD), которые были живы и не нуждались в инвазивной вентиляции легких после 52 недель лечения.
Кроме того, исследование достигло всех вторичных конечных точек, включая долю участников, оставшихся в живых и не нуждающихся в инвазивной вентиляции легких в возрасте 12 и 18 месяцев, а также численные улучшения по другим показателям прогрессирования заболевания через 52 недели.
В исследовании Baby-COMET препарат Nexviazyme хорошо переносился, а его безопасность соответствовала установленному профилю. Не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), случаев смерти или прекращения лечения, а связанные с инфузией реакции, поддающиеся контролю, наблюдались у 29,4% пациентов.
Nexviazyme изучается в качестве потенциального варианта лечения IOPD. Он разработан для проникновения в клетки и улучшения захвата необходимого фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Такой подход может помочь вывести избыток гликогена, который накапливается в мышечных клетках и может вызывать повреждение скелетных и сердечных мышц.
Болезнь Помпе — это редкое наследственное/генетическое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), который влияет на работу мышц по всему телу. IOPD представляет собой наиболее агрессивный вариант этого заболевания, проявляющийся быстрым прогрессированием симптомов в течение первых месяцев жизни. Без терапевтического вмешательства IOPD приводит к тяжелым и потенциально смертельным осложнениям, затрагивающим сердце, дыхание и движение.
Доктор Прия Кишнани, руководитель отделения медицинской генетики Медицинского центра Университета Дьюка, сказала: «IOPD — это разрушительное, быстро прогрессирующее состояние, которое проявляется в первые дни или недели жизни, что делает раннее вмешательство критически важным для улучшения выживаемости без инвазивной вентиляции легких после первого года жизни. Исследование Baby-COMET демонстрирует потенциал препарата Nexviazyme в поддержании выживаемости младенцев без ИВЛ, а также обнадеживающие сердечно-сосудистые и двигательные исходы, предоставляя важные сведения, которые могут помочь продвинуть ландшафт лечения для этих пациентов».
Результаты будут представлены 8 июля 2026 года на 19-м Международном конгрессе по нервно-мышечным заболеваниям во Флоренции, Италия. Кроме того, эти данные поддержат подачу регуляторного досье на расширение показаний в США, которое ожидается во второй половине 2026 года.
Препарат уже одобрен во многих странах для лечения людей с болезнью Помпе, при этом конкретные показания различаются в зависимости от страны. В США препарат Nexviazyme был одобрен в 2021 году для лечения болезни Помпе с поздним началом (LOPD) у пациентов в возрасте одного года и старше.
Существует очень мало препаратов, одобренных для применения при болезни Помпе. В США на рынке представлены всего четыре препарата, и все они являются ферментозаместительными терапиями (ФЗТ) или комбинациями ферментной терапии со стабилизатором. В их число входит Nexviazyme.
"Sanofi стремится к одобрению Nexviazyme для более молодых пациентов с болезнью Помпе" — этот материал был первоначально создан и опубликован изданием Clinical Trials Arena, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте размещена добросовестно и предназначена только для общего ознакомления. Она не предназначена для того, чтобы служить советом, на который вы можете положиться, и мы не даем никаких заверений, гарантий или поручительств, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Прежде чем предпринимать какие-либо действия или воздерживаться от них на основании содержания нашего сайта, вы должны получить профессиональную или специализированную консультацию.