Компания Ionis Pharmaceuticals завершила набор участников в основную когорту (Когорта 1) своего исследования REVEAL фазы III по препарату обуданерсен (ION582) — investigational-препарату, нацеленному на рибонуклеиновую кислоту (РНК) для лечения синдрома Ангельмана (СА).
Рандомизированное, глобальное, контролируемое, двойное слепое исследование ориентировано на людей с СА — нейроонтогенетическим расстройством, приводящим к серьезным нарушениям коммуникации, физическим и когнитивным нарушениям.
В Когорту 1 были включены 136 участников в возрасте от двух до менее 18 лет, все с подтвержденным генетически СА и либо делецией, либо мутацией гена UBE3A.
Отдельная когорта взрослых (Когорта 2), включающая участников в возрасте от 18 до 50 лет, должна завершить набор к третьему кварталу 2026 года.
Компания ожидает получить основные результаты исследования во второй половине 2027 года.
Исполнительный вице-президент и главный директор по разработкам Ionis Холли Кордасевич заявила: «Завершение набора в основную когорту исследования REVEAL знаменует собой важный шаг на пути к потенциальному препарату, модифицирующему течение заболевания, для людей, живущих с этим серьезным и сложным неврологическим состоянием, для которого не существует одобренных лекарств.
«Руководствуясь мнением сообщества людей с синдромом Ангельмана, исследование REVEAL было намеренно разработано для оценки обуданерсена у широкого круга людей с синдромом Ангельмана, отражая реальное разнообразие этого состояния».
Исследование REVEAL фазы III охватит примерно 158 человек с СА.
Первичной конечной точкой является улучшение экспрессивной коммуникации, измеряемое по шкалам Бейли для оценки развития младенцев и детей раннего возраста-4.
Вторичные конечные точки включают когнитивные функции, коммуникацию, навыки повседневной жизни, тяжесть заболевания, двигательную функцию, сон и другие исследовательские показатели.
Компания Ionis планирует перевести обуданерсен в исследование CHAMPION фазы III, которое будет включать людей с генотипами однородительской дисомии (ОРД) или дефекта импринтинга; исследование должно начаться до конца 2026 года.
Обуданерсен имеет статус орфанного препарата как от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), так и от Европейского агентства по лекарственным средствам, а также статус ускоренной разработки и редкого педиатрического заболевания от FDA.
В сентябре 2025 года компания Ionis Pharmaceuticals сообщила о многообещающих основных результатах рандомизированных исследований CORE и CORE2 фазы III investigational-терапии, нацеленной на РНК, олезарсена у пациентов с тяжелой гипертриглицеридемией.
"Ionis Pharmaceuticals завершает набор в основную когорту исследования REVEAL" — этот материал был первоначально создан и опубликован изданием Hospital Management, принадлежащим бренду GlobalData.
Информация на этом сайте размещена добросовестно и предназначена только для общего ознакомления. Она не предназначена для того, чтобы служить советом, на который вы можете положиться, и мы не даем никаких заверений, гарантий или обязательств, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Прежде чем предпринимать или воздерживаться от каких-либо действий на основе содержания нашего сайта, вы должны получить профессиональную или специализированную консультацию.