Компания Mighty Therapeutics ввела первую дозу препарата первому пациенту в рамках исследования 4TAZPower — своего глобального подтверждающего исследования IV фазы, в котором оценивается инъекция Forzinity (эламипретид) у пациентов с синдромом Барта в возрасте не младше пяти лет.
Это двойное слепое, рандомизированное, параллельное, плацебо-контролируемое исследование направлено на дальнейшую оценку эффективности, безопасности и фармакокинетики эламипретида при его однократном ежедневном применении в данной популяции.
Ранее эламипретид получил ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для применения у лиц с синдромом Барта весом не менее 30 кг.
Это одобрение было основано на улучшении силы мышц-разгибателей колена, что является промежуточной конечной точкой.
Исследование 4TAZPower направлено на получение дополнительных данных для подтверждения клинической пользы и лучшего понимания долгосрочного профиля безопасности терапии.
Синдром Барта описывается как тяжелое и прогрессирующее митохондриальное заболевание и, по словам Mighty Therapeutics, не имеет географических границ.
Генеральный директор Mighty Therapeutics Рини Маккарти сказала: «Мы стремимся поддерживать и потенциально расширять доступ к эламипретиду для людей, живущих с синдромом Барта в США и, мы надеемся, во всем мире. Синдром Барта — это разрушительное прогрессирующее заболевание, которое не знает границ.
«Своевременное введение дозы первому участнику в нашем исследовании 4TAZPower является ключевым шагом на пути к выполнению наших пострегистрационных обязательств перед FDA. Что не менее важно, эта веха подчеркивает нашу приверженность расширению возможностей участия для глобального сообщества пациентов.
«Пациенты остаются на переднем крае нашей миссии, поэтому мы празднуем этот шаг к тому, что, мы надеемся, станет глобальным доступом к единственной терапии, одобренной в настоящее время для этого сверхредкого, угрожающего жизни митохондриального заболевания».
В ходе исследования 4TAZPower участники с генетически подтвержденным синдромом Барта будут наблюдаться в течение 72 недель для оценки как эффективности, так и безопасности.
Компания Mighty Therapeutics также разрабатывает эламипретид для лечения других состояний, связанных с митохондриальной дисфункцией, включая митохондриальное заболевание, связанное с гамма-полимеразой, и влажную возрастную макулярную дегенерацию.
«Первый пациент получает Forzinity в исследовании IV фазы Mighty Therapeutics» — этот материал был первоначально создан и опубликован изданием Clinical Trials Arena, принадлежащим GlobalData.