Компания Deciphera Pharmaceuticals объявила о начале набора первого пациента в глобальное ключевое исследование III фазы INTREPID, в рамках которого изучается сапабурсен для лечения истинной полицитемии (ИП).
Сапабурсен исследуется в качестве потенциального ежемесячного лечения ИП — редкого и потенциально опасного для жизни гематологического заболевания.
Исследование предназначено для пациентов с флеботомия-зависимой ИП и сравнивает сапабурсен с плацебо в 32-недельном двойном слепом периоде лечения. После этого следует до 124 недель открытого лечения.
Первичной конечной точкой является ответ, определяемый отсутствием показаний к флеботомии.
Вторичные конечные точки включают количество флеботомий, что является первичной конечной точкой для получения нормативного одобрения от Европейского агентства по лекарственным средствам.
Другими конечными точками являются контроль гематокрита и улучшение показателей по шкале усталости PROMIS (Информационная система измерения исходов, сообщаемых пациентами) в виде общего Т-балла и общего балла симптомов MFSAF (Форма оценки симптомов миелофиброза).
Длительность ответа оценивается в течение 52 недель у пациентов, рандомизированных для приема сапабурсена.
Исследование INTREPID проводится в США и будет включать регионы Азиатско-Тихоокеанского региона, Европы, Латинской Америки и Северной Америки.
Сапабурсен получил статус ускоренной и орфанной разработки от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2024 году, а также статус прорывной терапии в 2025 году.
Компания Ionis Pharmaceuticals открыла и провела сапабурсен через II фазу, а Ono приобрела эксклюзивные глобальные права на разработку и коммерциализацию в марте 2025 года.
Сапабурсен нацелен на трансмембранную сериновую протеазу 6 (TMPRSS6), что приводит к повышению уровня гепсидина — основного регулятора гомеостаза железа.
ИП характеризуется избыточной выработкой эритроцитов, что увеличивает риск образования тромбов, инфаркта, инсульта и смерти.
Главный медицинский директор Deciphera Pharmaceuticals Мэтью Шерман заявил: «Мы с нетерпением ждем возможности опереться на положительные результаты эффективности и безопасности исследования IIa фазы IMPRSSION, которые продемонстрировали способность сапабурсена снижать частоту флеботомий, контролировать гематокрит и улучшать симптомы ИП у пациентов, получающих только флеботомию, а также у пациентов, проходящих циторедуктивную терапию.
«Сапабурсен может стать важным новым вариантом лечения для пациентов с ИП, и мы рады начать наше исследование III фазы INTREPID, которое приближает нас на шаг к удовлетворению неудовлетворенных потребностей этих пациентов».
"Первый пациент получил дозу в исследовании Deciphera III фазы INTREPID" изначально был создан и опубликован изданием Hospital Management, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте предоставлена добросовестно и предназначена только для общих информационных целей. Она не предназначена для того, чтобы служить советом, на который вы можете полагаться, и мы не даем никаких заверений, гарантий или обещаний, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Прежде чем предпринимать или воздерживаться от каких-либо действий на основе содержания нашего сайта, вы должны получить профессиональную или специализированную консультацию.