Синдром Драве — это редкое и тяжелое неврологическое расстройство, характеризующееся ранним началом, продолжительными приступами, задержками развития и риском внезапной смерти.
В открытое исследование были включены пациенты в возрасте от двух до 12 лет с клиническим диагнозом синдрома Драве.
Оно включает шестимесячный сегмент с однократным повышением дозы, за которым следует 24-месячная фаза многократного повышения дозы, во время которой ION337 вводится каждые шесть месяцев, и завершается семимесячным периодом наблюдения за безопасностью.
ION337, разработанный с использованием технологии N-метилацетамида (NMA) от Ionis, направлен на улучшение активности сплайс-модулирующих антисмысловых олигонуклеотидов с целью поддержания устойчивой активности при менее частом интратекальном введении.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ION337 статус ускоренной разработки для лечения синдрома Драве.
Исполнительный вице-президент и главный директор по разработкам Ionis Pharmaceuticals Холли Кордасевич заявила: «Первый участник, получивший ION337 в исследовании ASCEND, знаменует собой важный шаг на пути к продвижению потенциальной терапии, модифицирующей течение заболевания, для людей, живущих с синдромом Драве.
ION337 — это наш первый полностью собственный препарат, разработанный с использованием передовой технологии NMA от Ionis, которая предназначена для повышения активности наших лекарств и потенциально может обеспечить редкое интратекальное введение — каждые шесть месяцев или реже.
Эта веха отражает новую волну научных инноваций в развивающемся портфеле неврологических препаратов Ionis для людей, живущих с серьезными неврологическими заболеваниями. Мы с нетерпением ждем возможности продвигать разработку ION337 вместе с сообществом пациентов с синдромом Драве».
ION337 предназначен для увеличения выработки белка NaV1.1, который часто снижен у пациентов с синдромом Драве из-за вариантов гена SCN1A.
В сентябре 2025 года компания Ionis Pharmaceuticals сообщила обнадеживающие основные результаты рандомизированных исследований фазы III CORE и CORE2 экспериментальной РНК-направленной терапии олезарсеном у пациентов с тяжелой гипертриглицеридемией.
Статья «Первый участник получил дозу в исследовании фазы I-II ASCEND компании Ionis» была первоначально создана и опубликована Clinical Trials Arena, брендом, принадлежащим GlobalData.