Первый препарат, способный отсрочить развитие диабета 1 типа, становится доступным в системе NHS в Англии и Уэльсе.
Теплизумаб — это форма иммунотерапии, которая может дать людям три дополнительных года до появления симптомов и необходимости пожизненного лечения инсулином.
Медицинский орган NHS назвал свое решение «действительно захватывающим», отметив, что сотни детей и молодых людей смогут ежегодно получать пользу от препарата.
Диабет 1 типа может развиться в любом возрасте, но наиболее часто его диагностируют в раннем подростковом возрасте.
Организации, представляющие пациентов, описывают потенциальное влияние препарата как «эпохальное» после десятилетий работы по доведению его до этой стадии.
«Если бы это был ваш ребенок или кто-то, кого вы любите, вы бы захотели сделать все возможное, чтобы подарить им больше лет без ежедневного бремени борьбы с этим неустанным заболеванием», — говорит Карен Эддингтон, исполнительный директор благотворительной организации Breakthrough T1D.
«Теперь у нас есть лечение, которое может помочь сделать это возможным».
Диабет 1 типа возникает, когда собственная иммунная система организма начинает атаковать клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин.
Он отличается от диабета 2 типа, который часто — но не всегда — связан с избыточным весом.
Люди с диабетом 1 типа должны контролировать уровень глюкозы в крови и вводить инсулин с помощью инъекций или помпы, чтобы заменить гормон, который их организм больше не может вырабатывать в достаточном количестве.
Тео Себастьян-Дженкинс, которому сейчас восемь лет, был диагностирован в возрасте четырех лет после того, как родители отвезли его в отделение неотложной помощи — дома он чувствовал необычную усталость, постоянно хотел пить и терял вес.
В то время он был слишком мал, чтобы соответствовать критериям для нового препарата, который можно назначать с восьми лет.
Сейчас он чувствует себя хорошо, но его состояние требует тщательного контроля — необходимо строго следить за его диетой и проверять уровень сахара в крови.
Если он падает слишком низко, это может стать неотложной медицинской ситуацией.
А если уровень сахара долгое время остается высоким, это может повредить кровеносные сосуды и нервы.
«Это то, от чего невозможно отключиться», — говорит его мама Вики.
«Когда готовишь завтрак, нужно взвесить всё, подсчитать количество углеводов, чтобы знать правильную дозу инсулина».
Его родители говорят, что любое лекарство, способное отсрочить начало заболевания, может кардинально изменить жизнь сотен других детей каждый год.
«Для любой семьи было бы огромным благом вернуть эти три года детства без тревог и тех трудностей, с которыми пришлось столкнуться ему», — говорит его папа Бен.
Теплизумаб необходимо вводить в виде инфузии (через капельницу в вену) до появления симптомов, то есть пациентам сначала нужно сдать анализ крови, показывающий, что иммунная система начала атаковать поджелудочную железу.
Италия — единственная страна в мире, где существует национальная программа скрининга для детей и молодых людей.
В Великобритании плановое тестирование на это заболевание пока недоступно в NHS, хотя диабетические благотворительные организации добиваются его введения.
Вместо этого люди, скорее всего, узнают о своем риске благодаря анализам крови, проведенным по другим медицинским причинам, или из-за того, что болезнь встречается в их семье.
Однако у большинства диагностированных нет близких родственников с этой болезнью, что позволяет предположить, что факторы окружающей среды также могут играть важную роль в ее запуске.
Дима Бойчак из Ньюбери, графство Беркшир, узнал, что у него высокая вероятность развития заболевания, в возрасте девяти лет, после того как принял участие в общенациональном исследовании, финансируемом диабетическими благотворительными организациями.
Семья записалась на участие отчасти потому, что у двоюродного брата Димы был диагностирован диабет и он уже принимал инсулин.
«Если бы мы этого не сделали, Диме могли бы поставить диагноз гораздо позже, возможно, на той стадии, когда ему потребовалось бы срочное вмешательство, как моей племяннице», — говорит его мама Елена.
Он стал одним из первых, кому дали теплизумаб на гуманных основаниях, до того, как лечение было рекомендовано органом, который консультирует NHS по вопросам того, какие лекарства следует предлагать пациентам.
Новый препарат нужно было вводить в больнице через капельницу в вену один раз в день в течение 14 дней подряд.
Елена называет этот одноразовый процесс «тяжелой работой», но считает, что в конечном итоге оно того стоило, чтобы подарить сыну, как она надеется, дополнительные годы до того, как он перейдет на лечение инсулином.
«Самый большой подарок, который дает нам теплизумаб, — это время — просто время быть обычным ребенком, жить обычной жизнью», — говорит она.
«Это замечательно для него и для меня, как для его матери».
Опубликованная цена теплизумаба составляет около 150 000 фунтов стерлингов за курс лечения, хотя NHS согласовала конфиденциальную скидку с производителем препарата Sanofi.
Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE), который рекомендовал препарат как в Англии, так и в Уэльсе, подсчитал, что в первый год около 1100 взрослых и детей могут иметь право на его получение, а в долгосрочной перспективе, после удовлетворения отложенного спроса, его будут предлагать примерно 820 пациентам в год.
«Это действительно захватывающая рекомендация», — говорит Хелен Найт, директор по оценке лекарственных средств NICE.
«Впервые у нас есть лечение, которое может дать людям, диагностированным на ранней стадии, драгоценное дополнительное время до того, как им придется справляться со всеми требованиями этого заболевания».
Breakthrough T1D, которая финансировала более ранние исследования, которые помогли создать этот препарат, сообщила, что сейчас разрабатывается ряд других методов иммунотерапии диабета 1 типа.
В будущем есть надежда, что новые пациенты в конечном итоге будут получать персонализированную комбинацию этих препаратов и никогда не будут вынуждены стать зависимыми от инсулинотерапии.
Рекомендации NICE не применяются автоматически в Северной Ирландии, в то время как в Шотландии отдельный орган, Шотландский консорциум по лекарственным средствам (SMC), решает, какие лекарства должна предлагать NHS.
SMC сообщил, что ожидает опубликовать рекомендации по теплизумабу в начале 2027 года.