FDA расширяет доступ к препарату от рака поджелудочной железы для некоторых пациентов 00:42
Новый экспериментальный препарат почти вдвое увеличил общую выживаемость пациентов с распространенным раком поджелудочной железы, согласно результатам исследования, опубликованным в воскресенье.
Исследователи говорят, что эти результаты являются значимым показателем прогресса в лечении чрезвычайно смертоносного типа рака, для которого исторически существовало ограниченное количество эффективных вариантов терапии.
Препарат называется дараксонрасиб, и он блокирует мутировавший белок, который стимулирует рост опухоли более чем в 90% случаев рака поджелудочной железы — мишень, которая десятилетиями ускользала от лечения.
«Хотя это и не излечивает рак, это очень большой шаг вперед», — сказал доктор Зев Вайнберг из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, который помогал руководить исследованием.
Исследовательская группа обнаружила, что прием этого препарата в виде ежедневной таблетки снижает риск смерти на 60% для пациентов с метастатическим (распространяющимся) раком поджелудочной железы, которые ранее получали лечение. Это сравнивалось с показателями выживаемости пациентов, получавших стандартную химиотерапию, согласно данным UCLA Health.
Исследователи случайным образом распределили экспериментальный препарат или дополнительную химиотерапию для 500 пациентов, чей метастатический рак перестал реагировать на предыдущее лечение. Результаты были опубликованы в New England Journal of Medicine и представлены в воскресенье на конференции Американского общества клинической онкологии в Чикаго.
Те, кто принимал дараксонрасиб, жили в среднем 13,2 месяца по сравнению с 6,7 месяцами у получавших химиотерапию. Хотя это может показаться небольшим улучшением, Вайнберг сказал, что это первый препарат, показавший существенное преимущество перед химиотерапией.
«Леча рак поджелудочной железы в течение 16 лет, я на самом деле заплакала», — сказала доктор Рачна Шрофф из Онкологического центра Университета Аризоны, которая не участвовала в исследовании, на конференции ASCO. Ее поразило, как «пациенты продолжали это лечение, потому что оно приносило им долгосрочную и значимую пользу».
В дополнение к почти двукратному увеличению времени выживаемости, пациенты, принимавшие дараксонрасиб, также испытывали меньше серьезных побочных эффектов, говорится в исследовании.
Эффект таблеток со временем ослабевает, но получавшие их пациенты применяли их значительно дольше, чем группа сравнения оставалась на химиотерапии, сообщая о меньшей боли и лучшем качестве жизни по мере уменьшения их опухолей. Многие все еще принимали препарат после того, как данные были проанализированы, что, по словам Вайнберга, означает, что разрыв в выживаемости может увеличиться по мере того, как исследователи продолжат наблюдение.
Доктор Брайан Вулпин из Института рака Дана-Фарбер представил результаты в воскресенье. Он сказал, что препарат должен стать «новым стандартом лечения» для ранее леченного метастатического рака поджелудочной железы, добавив, что исследователи также изучат его применение на более ранних стадиях заболевания, в том числе, чтобы выяснить, может ли уменьшение опухоли позволить большему числу пациентов претендовать на хирургическое вмешательство.
Побочные эффекты, которые чаще всего могут повлиять на прием таблеток, включают сыпь, которая может быть тяжелой, и язвы во рту, сказал он.
Производитель Revolution Medicines финансировал исследование, а Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) планирует ускорить рассмотрение препарата. FDA также заявило в начале мая, что позволит пациентам с раком поджелудочной железы, соответствующим определенным критериям, получать препарат в рамках своей программы «расширенного доступа» до того, как он будет официально одобрен для использования в качестве лечения рака.
Бывший сенатор США Бен Сасс привлек внимание к препарату в программе «60 минут», когда рассказал об уменьшении боли с момента начала его приема. Ему поставили диагноз «рак поджелудочной железы четвертой стадии» в декабре.
«У меня гораздо, гораздо меньше боли, чем четыре месяца назад, когда мне поставили диагноз, и за последние четыре месяца объем моей опухоли значительно уменьшился на 76%», — сказал Сасс в апрельском интервью, в котором он назвал лекарство «чудодейственным препаратом».
Онкологи сейчас завалены запросами на специальную программу доступа.
Рак поджелудочной железы является одной из самых смертоносных форм, во многом потому, что его трудно обнаружить до того, как он начнет распространяться на другие органы. Американское онкологическое общество оценивает, что в этом году в США будет диагностировано около 67 000 новых случаев, и более 52 000 человек умрут от этой болезни. Общая пятилетняя выживаемость составляет 13%.
В отличие от других видов рака, которые выиграли от разнообразия альтернатив химиотерапии, рак поджелудочной железы было труднее победить.
Специалисты по раку, не участвовавшие в новом исследовании, выразили оптимизм, что это может стать поворотным моментом в поиске новых вариантов, поскольку десятки экспериментальных препаратов находятся в разработке.
Новый препарат нацелен на мутации в семействе генов RAS, которые в норме регулируют рост клеток. Так называемые мутации KRAS особенно критичны для развития рака поджелудочной железы. Но структура, из-за которой лекарствам было трудно связываться с мутировавшими белками, означала, что этот драйвер рака долгое время считался «не поддающимся лекарственной терапии».
Препарат Revolution Medicines использует, по сути, молекулярный клей для связывания с несколькими подтипами KRAS. Вайнберг сказал, что в следующих исследованиях ученые изучат, действовал ли препарат лучше при определенных из этих подтипов.
Препарат изменит лечение рака поджелудочной железы, считает доктор Эндрю Ковелер из Онкологического центра Фреда Хатчинсона, который не участвовал в исследовании.
«Этот препарат работает кардинально иначе», — сказал он.
Вайнберг сказал, что другие препараты в разработке нацелены на специфические подтипы KRAS. Другие подходы на более ранних стадиях тестирования включают вакцины, предназначенные для предотвращения рецидива после операции по удалению рака поджелудочной железы путем обучения иммунной системы распознавать мутировавший белок.