Фонд кистозного фиброза предоставит до 13 миллионов долларов финансирования компании SpliSense, помогая биотехнологической компании продолжить разработку своего ингаляционного кандидата в лекарственные препараты, предназначенного для лечения этого заболевания.
Препарат SPL84 компании SpliSense, представляющий собой антисмысловую олигонуклеотидную (АСО) терапию, разрабатывается для пациентов с кистозным фиброзом, имеющих мутацию 3849+10kb C→T.
Недавно препарат продемонстрировал положительные результаты в исследовании фазы IIa (NCT06429176). В исследование были включены пациенты с данной мутацией, причем некоторые когорты включали пациентов, уже получающих стандартную терапию модуляторами трансмембранного регулятора проводимости при кистозном фиброзе (CFTR). Израильская биотехнологическая компания сообщила, что SPL84 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и обнадеживающую эффективность в этом исследовании. В частности, у 70% пролеченных пациентов наблюдалось улучшение функции легких.
В США почти 40 000 детей и взрослых живут с кистозным фиброзом. Это генетическое заболевание, вызванное дефектным геном CFTR, приводит к закупорке дыхательных путей липкой слизью, что затрудняет очищение от бактерий. Это вызывает частые инфекции и нарушение функции легких. Модуляторы CFTR одобрены для пациентов с определенными мутациями и в основном принимаются в виде пероральных таблеток. Препарат Trikafta (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) компании Vertex Pharmaceutical является бестселлером в этом классе, принеся 10,31 миллиарда долларов продаж в 2025 году.
По данным SpliSense, ее результаты фазы IIa являются первыми, демонстрирующими подтверждение концепции для ингаляционной АСО-терапии. SPL84 разработан для коррекции дефекта сплайсинга, вызванного мутацией 3849+10kb C→T в гене CFTR. Терапия вводится непосредственно в легкие путем ингаляции, что обеспечивает адресную доставку препарата. SPL84 получил статус ускоренной разработки и статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), а также статус PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) – все три статуса предоставляют упрощенные регуляторные преимущества.
Теперь, когда финансовую поддержку Фонда кистозного фиброза обеспечена, биотехнологическая компания переключит свое внимание на текущее исследование фазы IIb. В этом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании, как ожидается, примут участие около 40 пациентов на площадках в США, Европе и Израиле, а основные результаты ожидаются во второй половине 2027 года.
Генеральный директор SpliSense Гили Харт сказала: «Для нас большая честь получить эти инвестиции от Фонда кистозного фиброза, одной из ведущих организаций в мире, продвигающих инновационные методы лечения для людей с кистозным фиброзом. Мы считаем, что это обязательство отражает как убедительность наших клинических данных фазы II, так и потенциал SPL84 стать преобразующим вариантом лечения для пациентов, а также проложить путь для более ранних кандидатов из нашего портфеля, разрабатываемых для других заболеваний легких, к продвижению в клинику».
SpliSense — не единственная компания, сотрудничающая с Фондом кистозного фиброза в этом году. В марте благотворительная организация заключила исследовательское соглашение с технологической биотехнологической компанией Antiverse, использующей искусственный интеллект, для разработки антител, нацеленных на внеклеточную область белка CFTR.
Материал «Фонд кистозного фиброза выделяет 13 миллионов долларов израильской биотехнологической компании на разработку ингаляционного препарата» был первоначально создан и опубликован изданием Clinical Trials Arena, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте размещена добросовестно и предназначена только для общих информационных целей. Она не предназначена для того, чтобы служить советом, на который вы можете полагаться, и мы не даем никаких заверений, гарантий или обязательств, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Прежде чем предпринимать или воздерживаться от каких-либо действий на основе содержания нашего сайта, вы должны получить профессиональную или специализированную консультацию.