Это двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование оценит безопасность, эффективность и фармакокинетику гилдеуретинола у пациентов с прогрессирующей болезнью Штаргардта и базальными атрофическими поражениями.
Болезнь Штаргардта — это редкое прогрессирующее наследственное заболевание сетчатки, которое приводит к необратимой потере центрального зрения у детей и взрослых, и в настоящее время не имеет одобренных вариантов лечения.
Первичная конечная точка сравнивает скорость роста атрофических поражений в период от 6 до 24 месяцев между группами, получавшими гилдеуретинол и плацебо, в то время как вторичная конечная точка изучает сохранение остроты зрения с помощью измерения низкоосвещенной остроты зрения (НСОЗ).
В исследовании используется аутофлуоресценция глазного дна (FAF) для количественной оценки роста атрофических поражений и измерения степени потери клеток сетчатки.
НСОЗ используется для более чувствительной оценки зрения участников в условиях низкой освещенности, что потенциально позволяет выявить изменения раньше, чем максимально корригированная острота зрения (МКОЗ).
Гилдеуретинол продемонстрировал благоприятный профиль безопасности в предыдущих исследованиях: не было сообщений о хроматопсии, замедленной темновой адаптации или куриной слепоте, а продолжительность лечения превышала семь лет.
Дизайн глобального исследования III фазы был согласован как Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), так и Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) и включает примерно 55 исследовательских центров в более чем 11 странах.
Болезнь Штаргардта, вызванная дефектом белка ABCA4, приводит к накоплению токсичных димеров витамина А и необратимому повреждению сетчатки.
Гилдеуретинол воздействует на этот механизм, не нарушая зрительный цикл, и получил от FDA статусы прорывной терапии, редкого педиатрического заболевания, ускоренного рассмотрения и орфанного препарата, а также статус орфанного лекарственного средства от EMA для связанных заболеваний сетчатки.
Президент и генеральный директор Alkeus Pharmaceuticals Мишель Дахан сказал: «Мы невероятно рады начать дозирование в нашем ключевом глобальном исследовании III фазы NORTHSTAR, оценивающем пероральный гилдеуретинол при болезни Штаргардта, что представляет собой важный шаг вперед в разработке столь необходимого лечения для пациентов, страдающих от этого тяжелого инвалидизирующего заболевания.
«Мы особенно рады потенциалу гилдеуретинола сохранять остроту зрения, как это наблюдалось в наших исследованиях на сегодняшний день. Эта программа III фазы разработана для демонстрации клинически значимых результатов для пациентов, специалистов по сетчатке и регуляторов, показывающих сохранение зрения».
В июле 2024 года Alkeus Pharmaceuticals сообщила о последних промежуточных данных исследования TEASE-3, где ацетат гилдеуретинола продемонстрировал способность останавливать прогрессирование болезни Штаргардта на ранней стадии.
"Alkeus doses first patient in Phase III NORTHSTAR trial" was originally created and published by Clinical Trials Arena, a GlobalData owned brand.
The information on this site has been included in good faith for general informational purposes only. It is not intended to amount to advice on which you should rely, and we give no representation, warranty or guarantee, whether express or implied as to its accuracy or completeness. You must obtain professional or specialist advice before taking, or refraining from, any action on the basis of the content on our site.